A Atrofia Muscular Espinhal (AME) é uma afecção degenerativa...

A resposta correta é a alternativa A: o nusinersena é um oligonucleotídeo antisense usado para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME), uma doença genética que afeta os neurônios motores, levando à fraqueza muscular progressiva e até mesmo à morte. O fármaco age através da correção da expressão de um gene defeituoso chamado SMN2, aumentando a produção de proteína SMN, que é essencial para a sobrevivência e função dos neurônios motores. Desta forma, é capaz de retardar a progressão da doença e melhorar a qualidade de vida dos pacientes. As alternativas B, C, D e E não têm relação com o tratamento da AME.