A melhor compreensão da biologia molecular tumoral tem impli...

A escolha pela metodologia de ensaio clínico randomizado, ainda que fase 2, provavelmente teve impacto positivo na avaliação e aprovação por agências regulatórias.

Por se tratar de terapias agnósticas, para vários tipos de tumores, e por questões éticas, o braço comparador permitiu a utilização de diferentes tipos de tratamento.

A utilização de um estudo clínico do tipo “umbrella” foi fundamental para a inclusão de pacientes com diferentes tipos de tumores.

A opção por um protocolo do tipo “basket” permitiu a inclusão de pacientes com a mesma alteração molecular, independentemente do local de origem e da histologia.

O desenho clínico “platform trial”, também chamado de “multi-arm, multi-stage”, foi utilizado por permitir a realização de vários sub-estudos em paralelo.