O eteplirsen, medicação aprovada para tratamento como terapia gênica para distrofia
muscular de Duchenne, apresenta qual mecanismo de ação?

Question

O eteplirsen, medicação aprovada para tratamento como terapia gênica para distrofia 
muscular de Duchenne, apresenta qual mecanismo de ação?   Alternativa A: Permite o readthrough ribossômico do códon de parada prematuro que interrompe precocemente 
a tradução e não gera uma proteína completa. Dessa forma, ocorre a produção da proteína 
distrofina completa.   Ou Alternativa B: É um inibidor de histona deacetilase, entretanto, o mecanismo de ação exato não é conhecido.  Ou Alternativa C: Através de um capsídio viral, a medicação fornece um transgene que codifica a proteína 
microdistrofina em músculos esqueléticos e cardíacos.  Ou Alternativa D: Trata-se de um oligonucleotídeo antisense que se liga ao éxon 51 no RNA mensageiro da distrofina 
e o exclui do processo de codificação da proteína, produzindo uma distrofina truncada.   Ou Alternativa E: Inativa a miostatina, proteína com efeito inibitório no crescimento muscular, reduzindo assim a 
gravidade do dano em músculo esquelético.

Fundação Universidade-Empresa de Tecnologia e Ciências · Accepted Answer

Alternativa [D] Trata-se de um oligonucleotídeo antisense que se liga ao éxon 51 no RNA mensageiro da distrofina 
e o exclui do processo de codificação da proteína, produzindo uma distrofina truncada.

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