A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou ...

Alternativa correta: E - expressão do gene responsável pela produção da enzima normal.

A questão aborda um aspecto importante da terapia gênica aplicada no tratamento de doenças genéticas, especificamente relacionadas à distrofia hereditária da retina. Para entender e resolver essa questão, é necessário ter conhecimento sobre engenharia genética, terapia gênica, e expressão gênica.

A terapia gênica envolve a inserção de genes normais em células para corrigir a função defeituosa de genes mutantes. Neste caso, a mutação no gene RPE65 é responsável pela perda de visão, e o tratamento aprovado pela Anvisa utiliza um vírus como vetor para introduzir uma cópia normal desse gene nas células da retina. A principal vantagem dessa abordagem é que ela visa restaurar a função normal de uma proteína ou enzima específica, que está comprometida devido à mutação.

Justificativa para a alternativa correta:

Alternativa E é a correta porque a terapia gênica descrita envolve a expressão do gene RPE65 normal nas células da retina. Ao inserir uma cópia funcional do gene, a célula passa a produzir a enzima normal, corrigindo a falha metabólica causada pela mutação. Isso resulta na restauração da função visual.

Justificativa para as alternativas incorretas:

Alternativa A: Correção do código genético para a tradução da proteína. Essa alternativa está incorreta porque a terapia gênica não altera o código genético original do indivíduo de forma permanente. Em vez disso, ela introduz uma cópia normal do gene que é expressa temporariamente.

Alternativa B: Alteração do RNA ribossômico ligado à síntese da proteína. Esta opção está incorreta porque o RNA ribossômico (rRNA) não é alterado pela terapia gênica. O rRNA faz parte do maquinário de síntese de proteínas, mas a terapia visa introduzir o mRNA do gene RPE65 normal para ser traduzido em proteína.

Alternativa C: Produção de mutações benéficas para a correção do problema. A alternativa C está errada porque a terapia gênica não envolve a indução de novas mutações. Em vez disso, ela introduz uma cópia normal de um gene específico, sem modificar o DNA original das células.

Alternativa D: Liberação imediata da proteína normal na região ocular humana. Esta alternativa é incorreta porque a terapia gênica não resulta na liberação instantânea da proteína. O gene introduzido deve ser transcrito e traduzido pela maquinaria celular para a produção gradual da enzima normal.

Espero que estas explicações tenham ajudado a esclarecer a questão e o conteúdo relacionado à terapia gênica. Caso tenha mais dúvidas ou precise de mais exemplos, estou à disposição para ajudar!

Um vírus quando entra na célula, utiliza da maquinaria celular para poder se replicar. A célula transcreve e traduz os genes virais e eles se replicam. Acontece o mesmo com o gene introduzido no vírus. Ao entrar na célula, ela irá transcrever e traduzir esse gene para expressão normal da enzima.