A hemoglobinúria aroxística noturna (HPN) é uma doença rara ...

A hemoglobinúria aroxística noturna (HPN) é uma doença rara na qual as células progenitoras hematopoiéticas perdem a capacidade de ancorar certas proteínas à superfície celular. A perda dos inibidores do complemento, CD55 e CD59, na superfície dos glóbulos vermelhos (RBC) leva a hemólise intravascular crônica e/ou paroxística e propensão à trombose. Qual a recomendação de tratamento para pacientes com HPN hemolítica sintomática (por exemplo, trombose, disfunção orgânica, dor) sem falência medular grave?