Segundo a orientação consolidada do Supremo Tribunal Federa...

O Estado pode, ainda que excepcionalmente, ser condenado judicialmente a fornecer medicamentos experimentais. 

Os entes da Federação, em razão da distribuição de competências constitucionais, são privativamente responsáveis nas demandas prestacionais na área da Saúde.

A concessão judicial de medicamentos sem registro sanitário independe da mora irrazoável da ANVISA em apreciar o respectivo pedido de registro.

Entre outros requisitos, a concessão judicial de medicamentos não registrados pela ANVISA depende da existência de registro do respectivo fármaco em renomadas agências de regulação do exterior.

A existência de pedido de registro do medicamento do Brasil é requisito fundamental para a concessão judicial de medicamentos sem registro sanitário, mesmo nos casos de fármacos órfãos para doenças raras e ultrarraras.